罕见病和孤儿药

罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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    在中国,Lenvima已获批2个治疗适应症:肝癌、甲状腺癌。

    2020-08-03
  • 首个甲状腺眼病药物!IGF-1R靶向单抗Tepezza疗效强劲持久:显著改善眼球突出!

    Tepezza唯一被批准治疗TED的药物,将改变临床治疗格局。

    2020-08-03
  • 首个植物来源大麻素新型抗癫痫药!美国FDA批准Epidiolex:治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫

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    2020-08-02
  • 诺奖靶点新药!美国FDA授予默沙东HIF-2α抑制剂MK-6482突破性药物资格:治疗罕见肾癌!

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    2020-07-29
  • 全球首个软骨发育不全症药物!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市!

    vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

    2020-07-27
  • 杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

    SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

    2020-07-26
  • 镰状细胞病(SCD)创新药!诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准,已在8个国家上市!

    Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。

    2020-07-25
  • 罕见病20年重大成果!Dojolvi在美国上市:第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物!

    LC-FAOD是一种罕见遗传病,无法将长链脂肪酸转化为能量。

    2020-07-22
  • 囊性纤维化(CF)突破性药物!三联疗法Trikafta III期成功,2026年销售额83.79亿美元!

    Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一。

    2020-07-21
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